La leucoencefalopatía del adulto con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP) es una enfermedad neurodegenerativa rara y fatal causada por mutaciones en el gen CSF1R, esencial para el funcionamiento de las microglías, células que protegen el cerebro.

Un innovador estudio publicado en la revista ‘Science’ revela cómo un trasplante de médula ósea logró detener la progresión de la enfermedad en ocho pacientes, marcando un hito en la lucha contra esta patología sin cura previa.

El avance científico detrás del tratamiento

Investigadores de la Universidad de Fudan desarrollaron modelos de ratón con mutaciones en CSF1R que reproducían los síntomas de ALSP. Mediante una técnica llamada Mr BMT, lograron reemplazar más del 91% de las microglías defectuosas con células sanas, mejorando la estructura cerebral y las funciones motoras y cognitivas.

Resultados alentadores en ensayo clínico

Un pequeño ensayo clínico con ocho pacientes humanos demostró que el trasplante de médula ósea detuvo la progresión de la enfermedad durante un seguimiento de 24 meses. Los pacientes tratados no mostraron atrofia cerebral ni deterioro clínico, a diferencia de los no tratados.

Un paso hacia el futuro en terapias neurológicas

Los investigadores destacan la importancia de este avance, siendo el único tratamiento eficaz actualmente para la ALSP. Aunque se necesitan más estudios, se vislumbra un horizonte esperanzador en el campo de las enfermedades neurológicas impulsadas por disfunciones en las microglías.

Conclusiones

El trasplante de médula ósea como terapia para detener la ALSP representa una luz de esperanza para aquellos afectados por esta enfermedad devastadora. A pesar de la necesidad de más investigaciones, los resultados preliminares abren la puerta a nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.